▎药明康德/报道
1.Benitec乙肝新药，体内试验表现优异
澳大利亚生物技术公司BenitecBiopharma宣布，其基于DNA介导的RNA干扰（DNA-directedRNAinterfering,ddRNAi）技术所研发的乙肝新药，与现有标准治疗方案联用，在体内试验中显示出强效且持续的乙肝病毒抑制作用。该公司的乙肝疗法包括含有经改造的DNA片段腺相关病毒载体（adenoassociatedvirus），而该改造后DNA在导入至细胞后，能表达三个短发夹RNA（shorthairpinRNA,shRNA）。shRNA能与乙肝病毒RNA进行同源组合，从而抑制其表达。此类药物针对不同基因型的乙肝病毒都有效。
BenitecBiopharma旗下的ddRNAi技术能克服现有RNA干扰技术的很多局限性。由于研究人员能将连有DNA片段的运输载体特异性导入至靶向器官，所以低剂量的DNA片段即可达到干扰靶细胞表达的目的，从而避免毒性反应、免疫激活和脱靶效应等。同时，相比传统siRNA，ddRNAi技术由于DNA片段能持续产生shRNA，从而使其干扰作用更持久。
研究人员分别评估3类RNA干扰药物对于PhoenixBio（PXB）小鼠的治疗效果。BB-包括含有能表达抗乙肝病毒shRNA的重组单链DNA载体，BB与之类似，但其含有的是双链重组DNA载体。BB-使用的是下一代载体，它是将抗乙肝病毒的shRNA整合至miRNA骨架中，并通过polll启动子进行表达。
▲BenitecBiopharma旗下的ddRNAi技术与传统siRNA技术比较
